{"id":10393,"date":"2023-03-22T17:19:41","date_gmt":"2023-03-22T16:19:41","guid":{"rendered":"https:\/\/pharmavalue.it\/?p=10393"},"modified":"2023-03-22T17:19:41","modified_gmt":"2023-03-22T16:19:41","slug":"next-steps-for-the-revision-of-the-orphan-drug-regulation","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/pharmavalue.it\/en\/next-steps-for-the-revision-of-the-orphan-drug-regulation\/","title":{"rendered":"Next steps for the revision of the Orphan Drug Regulation"},"content":{"rendered":"<p style=\"font-weight: 400;\">La <strong>pubblicazione della proposta ufficiale della Commissione europea \u00e8 prevista per il 29 marzo 2023<\/strong>, ma durante il World Evidence, Pricing and Access Congress &#8211; EPA Congress &#8211; Thomas Bols, Head of Government Affairs and Patient Advocacy, EMEA e APAC di PTC Therapeutics, Inc., ha anticipato i <strong>punti di maggior cambiamento e impatto riguardanti il Regolamento dei farmaci orfani<\/strong>.<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">Il Regolamento attualmente in vigore ha portato diversi successi riconosciuti da tutti gli stakeholder: Aziende farmaceutiche, gruppi di pazienti e responsabili politici.<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">Si sono riscontrati inoltre:<\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\">Forte aumento del numero di farmaci per le malattie rare<\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\">Gli OMPs (I medicinali orfani) hanno sviluppato diverse aree con significativi bisogni insoddisfatti<\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\">Aumento sostanziale delle sperimentazioni cliniche<\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\">Miglioramento della velocit\u00e0 di commercializzazione<\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\">Aumento dell&#8217;uso di protocol assistance (\u00e8 una consulenza scientifica disponibile per gli sviluppatori di medicinali orfani per le malattie rare).<\/li>\n<\/ul>\n<p style=\"font-weight: 400;\">I motivi che hanno portato alla revisione del Regolamento sui medicinali orfani sono molteplici:<\/p>\n<ul>\n<li style=\"font-weight: 400;\">Pressione politica: i &#8220;fallimenti del mercato&#8221; di alcuni farmaci che sono stati ritirati dopo la loro autorizzazione, i prezzi elevati, l\u2019accesso non uniforme tra gli Stati membri e la mancanza di trasparenza<\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\">Implementazione di nuove tecnologie: terapie geniche e cellulari, OGM ecc.<\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\">Riordino della legislazione: c\u2019\u00e8 bisogno di combinare e razionalizzare pi\u00f9 atti legislativi (ad es. GPL) sparsi relativi a tale materia<\/li>\n<\/ul>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">Gli <strong>argomenti chiave sono<\/strong>:<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">1<strong>) Designazione \u201cOrfano\u201d: <\/strong>ci si aspetta un possibile confronto anche con farmaci off label e con la pratica clinica.<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">2) <strong>Esclusivit\u00e0 del mercato orfano<\/strong>: se risponder\u00e0 ad un alto bisogno medico insoddisfatto il farmaco avr\u00e0 un\u2019esclusiva di mercato di 10 anni, altrimenti a 9 anni (per i farmaci orfani oggi \u00e8 di 10). Generalmente per i farmaci non orfani \u00e8 di 5 anni.<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">3) <strong>Condizioni relative al lancio sul mercato (ed incentivi):<\/strong> il prodotto dovrebbe essere rilasciato e fornito continuativamente ed in quantit\u00e0 sufficiente per coprire le esigenze dei pazienti negli Stati membri dell\u2019UE in cui l&#8217;autorizzazione all&#8217;immissione in commercio \u00e8 valida. Per ricevere la proroga [sic] il titolare dell&#8217;autorizzazione all&#8217;immissione in commercio deve presentare domanda [sic] tra il 34\u00b0 ed il 36\u00b0 mese o per le PMI tra il 46\u00b0 e il 48\u00b0 mesi dopo la data dell&#8217;immissione in commercio iniziale. Il lancio in tutti i 27 Stati membri dell&#8217;UE (a meno che lo stato membro non rinunci) dar\u00e0 un anno in pi\u00f9 di esclusivit\u00e0.<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">Per presentare domanda, i richiedenti dovranno fornire la documentazione degli Stati membri che confermi il rispetto delle condizioni o la rinuncia alle condizioni<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">Lo Stato membro rilascia una conferma di conformit\u00e0, una dichiarazione di non conformit\u00e0 o fornisce una rinuncia, entro 60 giorni dalla richiesta del titolare dell&#8217;autorizzazione all&#8217;immissione in commercio.<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">4) <strong>Massimo bisogno terapeutico insoddisfatto <\/strong>HUMN: l&#8217;EMA elabora linee guida scientifiche per l&#8217;applicazione di cosa sia un massimo bisogno terapeutico insoddisfatto, previa consultazione della Commissione europea e delle parti coinvolte nel meccanismo di cooperazione.<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">Partendo dal presupposto che tutti i medicinali orfani (OMPs) sono gi\u00e0 designati come rispondenti a bisogni medici insoddisfatti, la nuova definizione richiama quelli che rispondono ad un massimo bisogno terapeutico.<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">Per qualificarsi in questo modo, il prodotto deve ridurre in modo significativo la morbilit\u00e0 o la mortalit\u00e0 per una parte rilevante della popolazione<\/p>\n<p style=\"font-weight: 400;\">Per quanto riguarda questi importanti cambiamenti sono state riscontrate queste principali criticit\u00e0:<\/p>\n<ol>\n<li style=\"font-weight: 400;\">Designazione orfana. A causa del rischio aggiunto di confronto off-label e negazione della designazione orfana. Ci potrebbero essere delle conseguenze impreviste della definizione di &#8220;vantaggio significativo&#8221;.<\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\">Esclusivit\u00e0 del mercato orfano. Un periodo minore di esclusivit\u00e0 di mercato per un farmaco orfano che non soddisfa i criteri di bisogni terapeutici altamente insoddisfatti riduce gli incentivi prima concessi ai farmaci con status di orfano, questo potrebbe avere un impatto sulla ricerca e sulle negoziazioni nei paesi.<\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\">Condizionalit\u00e0 del lancio sul mercato. Sono dei requisiti potenzialmente gravosi per l\u2019esclusivit\u00e0 del mercato di un farmaco orfano. Le aspettative sono irrealistiche per le piccole e medie imprese e per i farmaci orfani ATMP.<\/li>\n<li style=\"font-weight: 400;\">Bisogno terapeutico insoddisfatto: non \u00e8 chiaro cosa si intenda nella proposta del regolamento la &#8220;popolazione di pazienti rilevante&#8221;, cos\u00ec come chi decider\u00e0 quali prodotti rispondano a tale criterio.<\/li>\n<\/ol>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La pubblicazione della proposta ufficiale della Commissione europea \u00e8 prevista per il 29 marzo 2023, ma durante il World Evidence, Pricing and Access Congress &#8211; EPA Congress &#8211; Thomas Bols, Head of Government Affairs and Patient Advocacy, EMEA e APAC di PTC Therapeutics, Inc., ha anticipato i punti di maggior cambiamento e impatto riguardanti il [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":314,"featured_media":10395,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_seopress_robots_primary_cat":"none","_seopress_titles_title":"Prossimi passi per la revisione del Regolamento dei farmaci orfani","_seopress_titles_desc":"Durante il World Evidence, Pricing and Access Congress - EPA Congress - Thomas Bols, Head of Government Affairs and Patient Advocacy, EMEA e APAC di PTC Therapeutics, Inc., ha anticipato i punti di maggior cambiamento e impatto riguardanti il Regolamento dei farmaci orfani.","_seopress_robots_index":"","footnotes":""},"categories":[38],"tags":[60],"class_list":["post-10393","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-analisi-di-scenario","tag-farmaci-orfani"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/pharmavalue.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/10393","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/pharmavalue.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/pharmavalue.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/pharmavalue.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/314"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/pharmavalue.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=10393"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/pharmavalue.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/10393\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/pharmavalue.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media\/10395"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/pharmavalue.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=10393"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/pharmavalue.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=10393"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/pharmavalue.it\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=10393"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}