{"id":18022,"date":"2025-07-16T16:34:20","date_gmt":"2025-07-16T14:34:20","guid":{"rendered":"https:\/\/pharmavalue.it\/?p=18022"},"modified":"2025-07-23T11:10:52","modified_gmt":"2025-07-23T09:10:52","slug":"documento-definitivo-sui-criteri-di-valutazione-per-lattribuzione-dellinnovativita-terapeutica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/pharmavalue.it\/en\/documento-definitivo-sui-criteri-di-valutazione-per-lattribuzione-dellinnovativita-terapeutica\/","title":{"rendered":"Documento definitivo sui criteri di valutazione per l\u2019attribuzione dell\u2019innovativit\u00e0 terapeutica"},"content":{"rendered":"

Il 12 luglio 2025, AIFA ha pubblicato il documento sui \u201cCriteri di valutazione per l’attribuzione dell’innovativit\u00e0 terapeutica e sulla gestione degli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti<\/a>“.<\/p>\n

Noi di Pharma Value abbiamo analizzato il documento e formulato un nostro commento in merito.<\/p>\n

Superamento della distinzione tra innovativit\u00e0 piena e condizionata e requisiti minimi<\/h3>\n

La Legge di Bilancio 2025 ha previsto l\u2019accesso al Fondo Farmaci Innovativi anche per i farmaci con innovativit\u00e0 condizionata, purch\u00e9 soddisfino i nuovi criteri. Tuttavia, i nuovi criteri AIFA superano la distinzione tra innovativit\u00e0 piena e condizionata: un farmaco \u00e8 ora considerato semplicemente innovativo o non innovativo.
\nPer accedere al Fondo, il farmaco deve dimostrare almeno un bisogno terapeutico, un vantaggio terapeutico aggiunto e una qualit\u00e0 delle prove almeno \u201cModerato\u201d.
\nPer i farmaci orfani e alle malattie rare\/ultra rare il criterio della qualit\u00e0 delle prove sar\u00e0 accettato a partire da livelli di evidenza \u201cBasso\u201d.<\/p>\n

Introduzione della soglia di prevalenza<\/h3>\n

Un altro elemento chiave \u00e8 l’introduzione di una soglia legata alla prevalenza: solo i farmaci destinati a patologie a prevalenza medio-bassa potranno essere considerati innovativi. L\u2019obiettivo di AIFA \u00e8 evitare che il fondo per i farmaci innovativi venga eccessivamente assorbito da indicazioni ad alta prevalenza, con impatti significativi sul budget. Non \u00e8 stato chiarito quale sia il cut off che divide un farmaco di media prevalenza da uno di alta in quanto non c\u2019\u00e8 un riferimento regolatorio riconosciuto e condiviso. Tuttavia, tale criterio non \u00e8 accompagnato da una soglia esplicita sulla prevalenza e fa riferimento alla popolazione effettivamente eleggibile, tenendo conto di:<\/p>\n

\u2022 Restrizioni d\u2019uso dell\u2019indicazione autorizzata
\n\u2022 Condizioni di accesso a carico del SSN definite dal registro di monitoraggio<\/p>\n

Focus sulla sostenibilit\u00e0 economica e non sull\u2019intrinseco valore dei farmaci<\/h3>\n

Come Pharma Value ribadiamo che cos\u00ec facendo, farmaci per i quali nel 2015 \u00e8 nata l\u2019esigenza di istituire un fondo, come il sofosbuvir per il trattamento dell\u2019HCV, oggi non vi potrebbero accedere. Il farmaco Sovaldi (sofosbuvir) ottenne la rimborsabilit\u00e0 in Italia il 5 dicembre 2014, e proprio per sostenere la spesa di farmaci innovativi ad alto impatto, come quelli per l\u2019eradicazione dell\u2019HCV, fu istituito con la Legge di Bilancio 2015 (Legge 23 dicembre 2014, n. 190) un fondo dedicato, con una dotazione di 500 milioni di euro per ciascuno degli anni 2015 e 2016.<\/p>\n

La soglia di prevalenza come requisito di accesso al fondo sposta il focus pi\u00f9 sulla sostenibilit\u00e0 economica che sulla valorizzazione dell\u2019innovazione. Di conseguenza, farmaci che potrebbero eradicare malattie ad alta prevalenza rischiano di rimanere esclusi dal finanziamento, non perch\u00e9 manchino di valore terapeutico, ma perch\u00e9 la loro diffusione li renderebbe troppo onerosi per il Servizio Sanitario Nazionale. Ci\u00f2 finisce per penalizzare proprio quei farmaci che avrebbero maggiore necessit\u00e0 di un supporto finanziario. I farmaci innovativi per malattie ad alta prevalenza, infatti, comportano un budget impact significativo per il Servizio Sanitario Nazionale e avrebbero bisogno di strumenti di finanziamento adeguati a garantire l\u2019accesso ai pazienti.<\/p>\n

Questo cambiamento segna quindi una netta differenza poich\u00e9 sposta il focus dal riconoscimento del valore terapeutico a quello del controllo dell\u2019impatto economico.<\/p>\n

Valutazione del bisogno terapeutico<\/h3>\n

AIFA definisce in modo dettagliato le categorie di farmaci da considerare nella valutazione del Bisogno Terapeutico, includendo farmaci con indicazioni sovrapponibili, terapie utilizzate negli studi clinici e la Best Standard of Care. Quest’ultima categoria \u00e8 particolarmente rilevante in quanto comprende anche trattamenti off-label, riconoscendone il ruolo nella pratica clinica.<\/p>\n

Rilevanza degli endpoint e confronto con farmaci rimborsati nella valutazione del Vantaggio Terapeutico Aggiunto<\/h3>\n

Nei nuovi criteri di innovativit\u00e0, AIFA non valuta solo l\u2019entit\u00e0 del beneficio clinico, ma anche la validit\u00e0 degli endpoint che devono essere clinicamente rilevanti, validati secondo standard riconosciuti a livello internazionale e congrui con la patologia e la linea di trattamento.<\/p>\n

\u00c8 da notare come AIFA specifichi che nell\u2019ambito della valutazione del vantaggio terapeutico aggiunto il confronto deve avvenire solo con i farmaci gi\u00e0 presenti nel Prontuario Farmaceutico Nazionale. Questo significa che non si terr\u00e0 conto, nella valutazione dell\u2019efficacia e sicurezza relativa, dei farmaci non ancora rimborsati o inseriti in Legge 648\/96, anche se sono usati nella pratica clinica, in contrasto con Il DM 2 agosto 2019 per i criteri negoziali di un farmaco in Italia. Ci auspichiamo, come Pharma Value, che questa metodologia di impossibilit\u00e0 di confronto con i farmaci in 648\/96, venga applicata non solo ai farmaci che richiedano l\u2019innovazione ma soprattutto a tutti i farmaci con status di orfano nella procedura di determinazione prezzo e rimborso, poich\u00e9 tali confronti presentano delle criticit\u00e0 intrinseche in quanto i farmaci in 648 potrebbero non essere stati sottoposti a trial clinici specifici e della stessa robustezza del farmaco autorizzato per l\u2019indicazione considerata, con il rischio che la loro efficacia e sicurezza non sia paragonabile a quella del farmaco oggetto di confronto.<\/p>\n

Allineamento con la metodologia del Regolamento HTA europeo<\/h3>\n

\u00c8 importante notare come i nuovi criteri mostrino un chiaro allineamento con l\u2019impostazione metodologica prevista dal Regolamento HTA europeo, riguardo il quale abbiamo pubblicato uno speciale<\/a>, soprattutto nella valutazione dell\u2019efficacia relativa. Questo rafforza la coerenza tra le valutazioni nazionali e il JCA e apre alla possibilit\u00e0 di utilizzare confronti indiretti anche a livello italiano, purch\u00e9 condotti con rigore metodologico. Il vantaggio terapeutico aggiunto non si basa solo sull\u2019entit\u00e0 del beneficio clinico, ma anche sulla qualit\u00e0 dei dati e sulla validit\u00e0 degli endpoint utilizzati.<\/p>\n

AIFA definisce una gerarchia nella solidit\u00e0 dei confronti: le analisi indirette ancorate o basate su metodologie giudicate robuste possono essere considerate vicine per affidabilit\u00e0 agli studi randomizzati, ma senza un’equiparazione esplicita. Al contrario, le network metanalisi non ancorate e i confronti indiretti non strutturati vengono trattati come studi osservazionali, con un grado di affidabilit\u00e0 minore.<\/p>\n

L\u2019innovativit\u00e0 di classe<\/h3>\n

Con i nuovi criteri \u00e8 stata introdotta la dicitura innovativit\u00e0 di classe<\/strong>, che consente l\u2019accesso al Fondo per i Farmaci Innovativi, per il periodo residuo dei 36 mesi, anche a quei medicinali autorizzati per un\u2019indicazione gi\u00e0 riconosciuta come innovativa in un altro farmaco appartenente alla stessa classe (cio\u00e8 con lo stesso meccanismo d\u2019azione).
\nPur con una nuova denominazione, il concetto richiama quello di \u201cfollower\u201d presente nei criteri del 2017, aggiornandone per\u00f2 la formulazione<\/p>\n

Criterio premiante per lo sviluppo dei farmaci in Italia<\/h3>\n

In ultimo, gi\u00e0 nella determinazione a firma del Presidente, c\u2019\u00e8 un mandato politico chiaro, introduce un criterio premiante per lo sviluppo dei farmaci in Italia nel processo di riconoscimento dell\u2019innovativit\u00e0. In particolare, la Commissione pu\u00f2 tenere conto del fatto che una parte rilevante dello sviluppo del farmaco (preclinico o clinico) sia avvenuta in Italia, valorizzando quindi il contributo della ricerca nazionale.<\/p>\n

Focus sugli antibiotici<\/em><\/h1>\n

I medicinali \u00abreserve\u00bb della lista OMS AWaRe hanno accesso diretto al Fondo Farmaci Innovativi nel limite di 100 milioni, fino alla scadenza della copertura brevettuale o protezione dei dati e quindi non vengono valutati da AIFA.<\/p>\n

L’inserimento di un antibiotico in un fondo economico potrebbe sembrare un apparente paradosso: da un lato, garantisce l\u2019accesso a terapie innovative e necessarie per combattere la resistenza antimicrobica; dall\u2019altro, rischia di essere percepito come un incentivo all\u2019uso, potenzialmente in contrasto con le strategie di stewardship antibiotica.<\/p>\n

Tuttavia, questo rischio non sussiste: l\u2019accesso al Fondo per gli antibiotici \u201creserve\u201d \u00e8 subordinato alla prescrizione tramite Registro Web AIFA, limitata agli infettivologi o, in loro assenza, ai delegati dei CIO (Comitati Infezioni Ospedaliere), che ne garantiscono cos\u00ec un uso mirato e appropriato.
\nPertanto, la presenza di un fondo dedicato non rappresenta un incentivo all\u2019uso indiscriminato, bens\u00ec uno strumento per assicurare che nessun paziente venga privato di una terapia salvavita per ragioni economiche e, al contempo, per garantire un ritorno economico alle aziende farmaceutiche che investono nella ricerca e sviluppo di questa tipologia di farmaci.<\/p>\n

Infine, sono elencati i vantaggi operativi e finanziari derivanti dall\u2019inserimento nell\u2019elenco di cui gli antibiotici potranno beneficiare:<\/p>\n

\u2022 Accesso diretto al Fondo, gi\u00e0 previsto ma ora normativamente rafforzato.
\n\u2022 Esclusione dal monitoraggio della spesa diretta, con impatto significativo sulla gestione del payback e sulla responsabilit\u00e0 finanziaria delle aziende.<\/p>\n

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Nel pdf il commento e l’analisi del documento dell’AIFA.<\/p>\n

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