Il 12 marzo 2025, AIFA ha pubblicato la bozza del documento sui “𝗖𝗿𝗶𝘁𝗲𝗿𝗶 𝗱𝗶 𝘃𝗮𝗹𝘂𝘁𝗮𝘇𝗶𝗼𝗻𝗲 𝗽𝗲𝗿 𝗹’𝗮𝘁𝘁𝗿𝗶𝗯𝘂𝘇𝗶𝗼𝗻𝗲 𝗱𝗲𝗹𝗹’𝗶𝗻𝗻𝗼𝘃𝗮𝘁𝗶𝘃𝗶𝘁𝗮̀ 𝘁𝗲𝗿𝗮𝗽𝗲𝘂𝘁𝗶𝗰𝗮 𝗲 𝘀𝘂𝗹𝗹𝗮 𝗴𝗲𝘀𝘁𝗶𝗼𝗻𝗲 𝗱𝗲𝗴𝗹𝗶 𝗮𝗴𝗲𝗻𝘁𝗶 𝗮𝗻𝘁𝗶𝗻𝗳𝗲𝘁𝘁𝗶𝘃𝗶 𝗽𝗲𝗿 𝗶𝗻𝗳𝗲𝘇𝗶𝗼𝗻𝗶 𝗱𝗮 𝗴𝗲𝗿𝗺𝗶 𝗺𝘂𝗹𝘁𝗶𝗿𝗲𝘀𝗶𝘀𝘁𝗲𝗻𝘁𝗶".
Contestualmente, ha avviato una 𝗰𝗼𝗻𝘀𝘂𝗹𝘁𝗮𝘇𝗶𝗼𝗻𝗲 𝗽𝘂𝗯𝗯𝗹𝗶𝗰𝗮, invitando tutti gli stakeholder a presentare commenti e osservazioni. La consultazione si è conclusa il 𝟮𝟮 𝗺𝗮𝗿𝘇𝗼 𝟮𝟬𝟮𝟱.

Noi di Pharma Value abbiamo analizzato il documento e formulato un nostro commento in merito.

Commento di Pharma Value

“Sebbene la Legge di Bilancio 2025 sembrasse voler ampliare l’accesso al fondo dei farmaci innovativi, includendo non solo i farmaci con attribuzione piena di innovatività ma anche quelli con innovatività potenziale, i nuovi criteri di innovatività di AIFA introducono requisiti più stringenti per ottenere questa designazione. La versione pubblicata sul sito in data 12/03/2025 per la quale è prevista una consultazione pubblica fino al 22 marzo, prevede che l’innovatività sia riservata solo ai farmaci con un bisogno terapeutico almeno “Importante” nonché in presenza di un livello di vantaggio terapeutico aggiunto e di una qualità delle prove almeno “Moderato”. Questo rappresenta un cambiamento significativo, considerando che oggi oltre la metà delle indicazioni con innovatività piena (16 su 28) rientra in categorie con bisogno terapeutico inferiore.

Un altro elemento chiave è l’introduzione di una soglia legata alla prevalenza: solo i farmaci destinati a patologie a prevalenza medio-bassa potranno essere considerati innovativi. L’obiettivo di AIFA appare chiaro: evitare che il fondo per i farmaci innovativi venga eccessivamente assorbito da indicazioni ad alta prevalenza, con impatti significativi sul budget. Non è stato chiarito quale sia il cut off che divide un farmaco di media prevalenza da uno di alta in quanto non c’è un riferimento regolatorio riconosciuto e condiviso.

Così facendo, farmaci per i quali nel 2015 è nata l’esigenza di istituire un fondo, come il sofosbuvir per il trattamento dell’HCV, oggi non vi potrebbero accedere. Il farmaco Sovaldi (sofosbuvir) ha ottenuto la rimborsabilità in Italia il 5 dicembre 2014, e proprio per sostenere la spesa di farmaci innovativi ad alto impatto, come quelli per l’eradicazione dell’HCV, è stato istituito con la Legge di Bilancio 2015 (Legge 23 dicembre 2014, n. 190) un fondo dedicato, con una dotazione di 500 milioni di euro per ciascuno degli anni 2015 e 2016.

L’introduzione dei nuovi criteri di innovatività, con la soglia di prevalenza come requisito di accesso al fondo, sposta il focus più sulla sostenibilità economica che sulla valorizzazione dell’innovazione. Di conseguenza, farmaci che potrebbero eradicare malattie ad alta prevalenza rischiano di rimanere esclusi dal finanziamento, non perché manchino di valore terapeutico, ma perché la loro diffusione li rende troppo onerosi per il Servizio Sanitario Nazionale.

Ciò finisce per penalizzare proprio quei farmaci che avrebbero maggiore necessità di un supporto finanziario. I farmaci innovativi per malattie ad alta prevalenza, infatti, comportano un budget impact significativo per il Servizio Sanitario Nazionale e avrebbero bisogno di strumenti di finanziamento adeguati a garantire l’accesso ai pazienti.

I nuovi criteri mostrano anche un’attenzione particolare ai farmaci orfani e alle malattie rare/ultra rare. In particolare, nel criterio della qualità delle prove, saranno accettati anche livelli di evidenza “basso” e “molto basso”, riconoscendo le difficoltà intrinseche nella raccolta di dati robusti per queste indicazioni. Inoltre, questi farmaci potranno accedere al fondo, essendo destinati a patologie a prevalenza medio-bassa.

Nei nuovi criteri di innovatività, AIFA non valuta solo l’entità del beneficio clinico, ma anche la validità degli endpoint, che devono essere clinicamente rilevanti, validati secondo standard riconosciuti a livello internazionale e congrui con la patologia e la linea di trattamento.

La Legge di Bilancio 2025 permetterà ai farmaci che in precedenza erano considerati a innovatività condizionata di rientrare nel Fondo, a patto che soddisfino i nuovi criteri. Tuttavia, per le nuove valutazioni, non ci sarà più distinzione tra innovatività piena e condizionata: la nuova normativa definirà semplicemente se un farmaco è innovativo e quindi ha accesso al Fondo, oppure se non lo è e, di conseguenza, non potrà beneficiarne.

Focus sugli antibiotici

I medicinali «reserve» della lista OMS AWaRe hanno accesso diretto al Fondo Farmaci Innovativi nel limite di 100 milioni, fino alla scadenza della copertura brevettuale o protezione dei dati e quindi non vengono valutati da AIFA.

L’inserimento di un antibiotico in un fondo economico potrebbe creare un paradosso: da un lato, garantisce l’accesso a terapie innovative e necessarie per combattere la resistenza antimicrobica, dall’altro, potrebbe inconsapevolmente incentivare un uso eccessivo o non appropriato, andando contro le strategie di stewardship antibiotica.

Se un antibiotico è reso economicamente più accessibile grazie al fondo, potrebbe essere prescritto più frequentemente, anche in situazioni in cui non è strettamente necessario. Questo contrasta con l’obiettivo primario della lotta all’antimicrobico-resistenza, che richiede un uso mirato e controllato degli antibiotici, soprattutto di quelli “reserve”.

Ad ogni modo, gli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti non inseriti nella lista Aware, possono comunque richiedere l’innovazione secondo i criteri vigenti.

Di seguito il documento scaricabile con l’analisi completa.

Per approfondire il discorso sui criteri di innovatività leggi anche il nostro articolo sulla Budget Law 2025: possible changes to the innovativeness criteria.