Roma, 16 ottobre 2024 – Nel contesto delle malattie rare, i farmaci orfani rivestono un ruolo fondamentale perché trattano condizioni per le quali non esistono terapie alternative. Tuttavia, l’attuale processo di negoziazione del prezzo e del rimborso di questi medicinali presenta delle criticità, legate all’utilizzo di comparatori inadeguati, come farmaci off-label o con brevetto scaduto.
Questo tema è stato al centro di un’indagine condotta da Rarelab e Pharma Value, presentata oggi, durante l’8° Orphan Drug Day, a Roma, e inserita all’interno del Libro Bianco “Il Comparatore per farmaci orfani, limiti e diritto alla miglior cura” (pdf in fondo alla pagina)
Valeria Viola, Founder & General Manager Pharma Value, ha spiegato che: “I farmaci orfani vengono spesso confrontati con trattamenti off-label, spesso a brevetto scaduto, una pratica che compromette il riconoscimento del loro valore terapeutico ed economico, dell’investimento nella ricerca, e che influisce negativamente sui tempi di accesso per i pazienti affetti da malattie rare. Quindi emerge chiaramente la necessità di trovare criteri replicabili e più adeguati all’identificazione dei comparatori”
Francesco Macchia, Co-fondatore e Amministratore Delegato Rarelab, ha sottolineato la necessità di un aggiornamento nei criteri di valutazione per riconoscere l’unicità dei farmaci orfani e garantire l’accesso tempestivo ai trattamenti innovativi.
All’incontro hanno partecipato esponenti del settore farmaceutico, rappresentanti delle istituzioni e associazioni di pazienti: 𝐋𝐚𝐫𝐚 𝐍𝐢𝐜𝐨𝐥𝐞𝐭𝐭𝐚 𝐀𝐧𝐠𝐞𝐥𝐚 𝐆𝐢𝐭𝐭𝐨, Presidente della Commissione Scientifica Economica di AIFA; 𝐏𝐚𝐭𝐫𝐢𝐳𝐢𝐚 𝐏𝐨𝐩𝐨𝐥𝐢, Direttrice Centro Nazionale di Ricerca e Valutazione dei Farmaci dell’ISS; il prof. Vincenzo Salvatore, Partner di Simmons&Simmons; Fulvia Filippini, Coordinatrice gruppo di lavoro Farmaci Orfani e Malattie Rare, Federchimica Assobiotec; Giorgia Tartaglia, Vicepresidente A.I.Vi.P.S ETS Associazione Italiana Vivere la Paraparesi Spastica, Paziente esperto EUPATI.
Tutti i partecipanti hanno condiviso la necessità di trovare meccanismi nuovi e alternativi che garantiscano una valutazione equa e rapida dei farmaci orfani tenendo in considerazione le loro peculiarità.
