Aggiornamento 20 dicembre 2024
Il 28 dicembre 2024, il Senato della Repubblica ha approvato in via definitiva la Legge di Bilancio per il 2025. Il provvedimento, entrato in vigore il 1° gennaio 2025, definisce il bilancio di previsione dello Stato per l’anno finanziario 2025 e il bilancio pluriennale per il triennio 2025-2027.
Di seguito riportiamo un riassunto dell’ Articolo 1, commi 281-292 (già Art. 49 – Misure in materia di farmaci innovativi, antibiotici “reserve” e farmaci a innovatività condizionata), accompagnato da un nostro commento e, in conclusione, da una riflessione finale.
Il comma 281 prevede che l’innovatività di un farmaco possa derivare dalla tecnologia di produzione del suo principio attivo, dal meccanismo d’azione, dalla modalità della somministrazione al paziente, dall’efficacia clinica e dalla sicurezza, dagli effetti sulla qualità della vita, dalle implicazioni sull’organizzazione dell’assistenza sanitaria.
| Il comma 281 cambia i criteri per la definizione di un farmaco innovativo, non si parla più di bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto e qualità delle prove, ma di una combinazione di fattori tecnologici, clinici, e organizzativi che coprono vari aspetti del valore di un farmaco, dalla sua produzione e meccanismo d’azione fino all’impatto sulla qualità. |
Il comma 282 specifica che un medicinale possa essere innovativo in funzione dei risultati di efficacia e sicurezza derivanti dal confronto con le alternative terapeutiche disponibili all’interno del prontuario farmaceutico nazionale prima della sua introduzione, in una definita indicazione terapeutica.
| Al comma 282 viene ripreso il concetto di valore terapeutico aggiunto di un farmaco e come sia anch’esso un criterio per la definizione di farmaci innovativi. Il farmaco deve essere confrontato con ciò che è disponibile nel prontuario farmaceutico nazionale, senza menzionare l’articolo 2, comma 2, lettera a) del DM Criteri negoziali 2/08/2019 che esplicita come l’azienda deve supportare la sua istanza negoziale con la documentazione scientifica dalla quale si evinca l’eventuale valore terapeutico aggiunto del medicinale, in rapporto alle alternative terapeutiche utilizzate nella pratica clinica nazionale. |
Il comma 283 prevede che il Fondo Farmaci Innovativi (art. 1, comma 401, legge 11 dicembre 2016, n. 232) sia finalizzato anche a favorire l’accesso a farmaci innovativi in specifiche indicazioni terapeutiche relative a malattie o condizioni patologiche gravi a medio-basso impatto epidemiologico come definite al comma 285.
| Il comma 283 cita l‘articolo 1 comma 401 della legge n.232 del 2016 che è stato già superato dalla Legge di Bilancio 2022. Inoltre, una legge generalmente descrive la quantità di fondi allocati, senza dare un indirizzo scientifico che è compito dell’Agenzia. Per quanto riguarda il focus sulle malattie rare, andrebbe riconosciuta a queste patologie una diversa forma di valutazione della robustezza delle evidenze nella metodologia dei criteri dell’innovatività. |
Il comma 284 specifica che le risorse di cui al comma 283 non impiegate confluiscono nel fabbisogno sanitario nazionale standard. Inoltre, l’eventuale eccedenza della spesa per l’acquisto di farmaci innovativi concorre al raggiungimento del tetto della spesa farmaceutica per acquisti diretti. In caso di sfondamento del tetto della spesa farmaceutica per acquisti diretti, ai fini del ripiano della spesa eccedente per farmaci innovativi, si applicano le modalità già previste relative al c.d. payback farmaceutico (art. 1, comma 584, legge 30 dicembre 2018, n. 145).
| Ribadisce che se avanzano dei soldi del fondo degli innovativi questi vanno a contribuire al fabbisogno nazionale standard, nel caso in cui invece ci fosse uno sfondamento questo verrebbe ripianato da ciascuna azienda titolare di AIC di farmaci innovativi, in proporzione alla rispettiva quota di mercato. Ricordiamo che ripianano anche i farmaci inseriti nel registro dei medicinali orfani per uso umano dell’Unione Europea, che presentano la designazione d’innovatività. |
Il comma 285 prevede che, entro il 31 marzo 2025, all’esito della valutazione condotta dalla Commissione scientifica ed economica dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), sentiti i portatori di interesse e le associazioni di pazienti e cittadini, l’Agenzia stessa, con determinazione del presidente definisca i criteri di valutazione per l’attribuzione dell’innovatività terapeutica che consente il finanziamento dell’accesso al rimborso da parte del SSN, con le risorse del fondo di cui al comma 283.
| Con il comma 285 viene confermato quanto detto nel comma 281,282,283 quindi che verranno modificati i criteri per la definizione dei farmaci innovativi entro il 31 marzo 2025. |
Il comma 286 sancisce che il requisito dell’innovatività terapeutica viene attribuito a una specifica indicazione terapeutica nella quale il medicinale abbia dimostrato di essere in grado di determinare la guarigione, con particolare riguardo agli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti, o abbia ridotto il rischio di complicazioni letali o potenzialmente letali, o abbia determinato il rallentamento della progressione di malattia, o quando l’effetto terapeutico del medicinale determina il miglioramento della qualità della vita dei pazienti relativamente alle dimensioni della capacità di movimento e cura della persona. Nell’ambito di malattie rare e ultra-rare, il miglioramento della qualità della vita comprende anche le dimensioni del dolore e della capacità nello svolgimento delle attività abituali o lavorative. Il requisito dell’innovatività terapeutica ha durata massima di 36 mesi. Il presente comma non si applica agli antibiotici Reserve e listed di cui al comma 289.
| Il comma 286 amplia le caratteristiche dell’innovatività (che è qualcosa di diverso dai criteri beneficio clinico, valore terapeutico aggiunto e qualità delle prove) rispetto alla normativa attuale dell’AIFA. Il testo introduce concetti più specifici come la guarigione, la riduzione del rischio di complicazioni letali, e un focus più dettagliato sul miglioramento della qualità della vita, in particolare per le malattie rare e ultra-rare.
Gli antibiotici Reserve sono farmaci essenziali contro infezioni da patogeni multiresistenti, utilizzati come ultima linea di difesa in contesti di emergenza. La Legge di Bilancio esclude l’applicazione di tali caratteristiche gli antibiotici Reserve per tutelarne l’uso appropriato, poiché il loro valore è legato alla salvaguardia della salute pubblica e non all’innovazione terapeutica in senso stretto. L’obiettivo è preservarne l’efficacia, limitando un utilizzo eccessivo che potrebbe favorire resistenze. |
Il comma 287 specifica il funzionamento del monitoraggio tramite registro AIFA e la scadenza temporale per l’accesso al finanziamento. Il presente comma non si applica agli antibiotici reserve e listed di cui al comma 289.
| Si chiarisce che c’è una scadenza temporale per l’accesso al finanziamento: se la domanda di negoziazione della rimborsabilità e del prezzo per una nuova indicazione arriva ad AIFA più di dieci anni dopo la prima designazione di innovatività del farmaco in questione, la nuova indicazione non avrà accesso ai fondi dedicati. L’AIFA non valuta l’innovatività per i farmaci o combinazioni di farmaci senza brevetto o con brevetto scaduto, indipendentemente dalle indicazioni terapeutiche. |
Il comma 288 prevede che dal 1° gennaio 2025 i medicinali con requisito di innovatività condizionata vigente potranno accedere al fondo per un importo massimo di 300 milioni di euro annui, se già soggetti a monitoraggio delle dispensazioni tramite registro di monitoraggio AIFA oppure, in linea con quanto previsto ai commi 286 e 287, qualora la CSE valuti motivatamente l’istituzione del registro di monitoraggio. Per tali medicinali, il periodo di innovatività di trentasei mesi decorre dalla data di riconoscimento dell’innovatività condizionata.
| Posto che l’istituzione del registro di monitoraggio è previsto come obbligatorio per il controllo della spesa del fondo degli innovativi dalla Legge di Stabilità 2018, L. 205/2017 non è chiaro il motivo per cui la CSE debba motivare l’istituzione di un registro o lasciare il farmaco che accede al fondo degli innovativi senza registro di monitoraggio. Come si traccerà la spesa per tale indicazione senza un eventuale registro?
Il farmaco con l’innovazione condizionata che a decorrere dal 1° gennaio 2025 entra nel fondo degli innovativi avrà una un’estensione del periodo di innovatività a 36 mesi (non più di 18) a partire dalla data in cui ha ricevuto l’innovatività condizionata. |
Comma 289, dal 1° gennaio 2025 gli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti già inseriti nel prontuario farmaceutico nazionale, e classificati come “reserve” secondo la nomenclatura “AWaRe” dell’Organizzazione Mondiale della Sanità, potranno accedere al fondo di cui al comma 283, per un importo massimo di 100 milioni annui. Si specifica che questa tipologia di farmaci sono soggetti a monitoraggio tramite registro di monitoraggio AIFA e sono rimborsati dal fondo fino alla scadenza della copertura brevettuale o del periodo di protezione normativa dei dati.
| Viene quindi data la possibilità di accesso ai fondi per un massimo di 100 milioni di euro per i farmaci antibiotici con nomenclatura OMS “AWaRe” non è chiaro il motivo per cui la CSE debba motivare l’istituzione del monitoraggio dal momento che questo è previsto come obbligatorio per il controllo della spesa del fondo degli innovativi dalla Legge di Stabilità 2018, L. 205/2017. Viene specificato che potranno accedere al fondo solo gli antibiotici Reserve ancora in patent e che ne potranno usufruire fino a scadenza brevettuale. |
Il comma 290 specifica che dal 1° gennaio 2025 i farmaci innovativi potranno accedere al fondo di cui al comma 283 per un importo massimo di 900 milioni di euro annui.
La nuova legge di bilancio introduce una suddivisione del Fondo per i farmaci innovativi in modo più specifico, aumentando il numero di categorie di farmaci che possono accedere alle risorse, ma senza aumentare il totale complessivo del fondo, che rimane di 1,3 miliardi di euro dal 2024.
Vengono ridotte le risorse disponibili per i farmaci con innovatività piena aumentando la concorrenza tra farmaci per accedere a questi fondi. |
Il comma 291 contiene correzioni e adattamenti alle leggi di stabilità 2016 e 2018.
Il comma 292 contiene correzioni e adattamenti formali alla LdB 2019 in merito alle misure di cui al presente articolo.
Considerazione finale
L’ampliamento del fondo per i farmaci innovativi, che ora include anche gli antibiotici reserve e i farmaci a innovatività condizionata, ha comportato una riduzione della quota destinata ai farmaci con innovatività piena, passata da un miliardo e trecento milioni di euro a 900 milioni. Finora, questo fondo ha rappresentato un incentivo importante per i farmaci innovativi, consentendo loro di evitare il contributo al ripiano della spesa grazie alla sua capienza soddisfacente. Tuttavia, con risorse ridotte e con l’aumento delle caratteristiche per concorrere all’innovazione e al suo fondo, aumentano i beneficiari e il rischio di superare il limite. A queste condizioni, il fondo rischierebbe di somigliare a quello della spesa diretta e comporterebbe la perdita del privilegio offerto alle aziende, ovvero l’esenzione dal contributo al ripiano della spesa.
Testo originale
Il 23 ottobre 2024 è arrivato in Parlamento per l’iter definitivo di approvazione il testo “bollinato” della legge di Bilancio 2025.
Pharma Value ha esaminato il titolo VII – Misure in materia di Sanità, concentrandosi sull’articolo 49 che introduce misure importanti sui farmaci innovativi, antibiotici reserve e farmaci ad innovatività condizionata.
Il testo completo del Ddl di bilancio 2025 è disponibile.
Di seguito riportiamo un riassunto dei comma dell’Articolo 49 e un nostro commento.
Il comma 1 prevede che l’innovatività di un farmaco possa derivare dalla tecnologia di produzione del suo principio attivo, dal meccanismo d’azione, dalla modalità della somministrazione al paziente, dall’efficacia clinica e dalla sicurezza, dagli effetti sulla qualità della vita, dalle implicazioni sull’organizzazione dell’assistenza sanitaria.
| Il comma 1 cambia i criteri per la definizione di un farmaco innovativo, non si parla più di bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto e qualità delle prove, ma di una combinazione di fattori tecnologici, clinici, e organizzativi che coprono vari aspetti del valore di un farmaco, dalla sua produzione e meccanismo d’azione fino all’impatto sulla qualità della vita dei pazienti e sull’organizzazione del servizio sanitario. |
Il comma 2 specifica che un medicinale possa essere innovativo in funzione dei risultati di efficacia e sicurezza derivanti dal confronto con le alternative terapeutiche disponibili all’interno del prontuario farmaceutico nazionale prima della sua introduzione, in una definita indicazione terapeutica.
| Al comma 2 viene ripreso il concetto di valore terapeutico aggiunto di un farmaco e come sia anch’esso un criterio per la definizione di farmaci innovativi. Il farmaco deve essere confrontato con ciò che è disponibile nel prontuario farmaceutico nazionale, senza menzionare l’articolo 2, comma 2, lettera a) del DM Criteri negoziali 2/08/2019 |
Il comma 3 prevede che il Fondo Farmaci Innovativi (art. 1, comma 401, legge 11 dicembre 2016, n. 232) sia finalizzato anche a favorire l’accesso a farmaci innovativi in specifiche indicazioni terapeutiche relative a malattie o condizioni patologiche gravi a medio-basso impatto epidemiologico come definite al comma 5.
| Il comma 3 cita l‘articolo 1 comma 401 della legge n.232 del 2016 che è stato già superato dalla Legge di Bilancio 2022. Inoltre, la legge deve descrivere la quantità di fondi allocati, non c’è stata mai una discriminazione per le patologie a medio-basso impatto epidemiologico. Ciò che andrebbe riconosciuta a queste patologie è una diversa forma di valutazione della robustezza delle evidenze nella metodologia dei criteri dell’innovatività. |
Il comma 4 specifica che le risorse di cui al comma 3 non impiegate confluiscono nel fabbisogno sanitario nazionale standard. Inoltre, l’eventuale eccedenza della spesa per l’acquisto di farmaci innovativi concorre al raggiungimento del tetto della spesa farmaceutica per acquisti diretti. In caso di sfondamento del tetto della spesa farmaceutica per acquisti diretti, ai fini del ripiano della spesa eccedente per farmaci innovativi, si applicano le modalità già previste relative al c.d. payback farmaceutico (art. 1, comma 584, legge 30 dicembre 2018, n. 145).
| Ribadisce che, se avanzano dei soldi del fondo degli innovativi questi vanno a contribuire al fabbisogno nazionale standard, nel caso in cui invece ci fosse uno sfondamento questo verrebbe ripianato da ciascuna azienda titolare di AIC, rispettivamente, di farmaci innovativi, in proporzione alla rispettiva quota di mercato. Ricordiamo che ripianano anche i farmaci inseriti nel registro dei medicinali orfani per uso umano dell’Unione europea, che presentano la designazione d’innovatività. |
Il comma 5 prevede che AIFA, entro il 31 marzo 2025, definisca i criteri di valutazione per l’attribuzione dell’innovatività terapeutica che consente il finanziamento dell’accesso al rimborso da parte del SSN, con le risorse del fondo di cui al comma 3.
| Con il comma 5 viene confermato quanto detto nel comma 1,2,3 quindi che verranno modificati i criteri per la definizione dei farmaci innovativi entro il 31 marzo 2025. |
Il comma 6 sancisce che il requisito dell’innovatività terapeutica viene attribuito a una specifica indicazione terapeutica nella quale il medicinale abbia dimostrato di essere in grado di determinare la guarigione, con particolare riguardo agli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti, o abbia ridotto il rischio di complicazioni letali o potenzialmente letali, o abbia determinato il rallentamento della progressione di malattia, o quando l’effetto terapeutico del medicinale determina il miglioramento della qualità della vita dei pazienti relativamente alle dimensioni della capacità di movimento e cura della persona. Nell’ambito di malattie rare e ultra-rare, il miglioramento della qualità della vita comprende anche le dimensioni del dolore e della capacità nello svolgimento delle attività abituali o lavorative. Il requisito dell’innovatività terapeutica ha durata massima di 36 mesi.
| Il comma 6 amplia le caratteristiche dell’innovatività (che è qualcosa di diverso dai criteri beneficio clinico, valore terapeutico aggiunto e qualità delle prove) rispetto alla normativa attuale dell’AIFA. Il testo introduce concetti più specifici come la guarigione, la riduzione del rischio di complicazioni letali, e un focus più dettagliato sul miglioramento della qualità della vita, in particolare per le malattie rare e ultra-rare. |
Il comma 7 specifica il funzionamento del monitoraggio tramite registro AIFA e la scadenza temporale per l’accesso al finanziamento.
| Si chiarisce che c’è una scadenza temporale per l’accesso al finanziamento: se la domanda di negoziazione della rimborsabilità e del prezzo per una nuova indicazione arriva ad AIFA più di sei anni dopo la prima designazione di innovatività del farmaco in questione, la nuova indicazione non avrà accesso ai fondi dedicati. |
Il comma 8 prevede che dal 1° gennaio 2025 i medicinali con requisito di innovatività condizionata vigente potranno accedere al fondo per un importo massimo di 300 milioni di euro annui, se già soggetti a monitoraggio delle dispensazioni tramite registro di monitoraggio AIFA oppure, in linea con quanto previsto ai commi 6 e 7, qualora la CSE valuti motivatamente l’istituzione del registro di monitoraggio. Per tali medicinali, il periodo di innovatività di trentasei mesi decorre dalla data di riconoscimento dell’innovatività condizionata.
| Posto che l’istituzione del registro di monitoraggio è previsto come obbligatorio per il controllo della spesa del fondo degli innovativi dalla Legge di Stabilità 2018, L. 205/2017 non è chiaro il motivo per cui la CSE debba motivare l’istituzione di un registro o lasciare il farmaco che accede al fondo degli innovativi senza registro di monitoraggio. Il farmaco con l’innovazione condizionata che a decorrere dal 1° gennaio 2025 entra nel fondo degli innovativi avrà una un’estensione del periodo di innovatività a 36 mesi (non più di 18) a partire dalla data in cui ha ricevuto l’innovatività condizionata. |
comma 9, dal 1° gennaio 2025 gli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti già inseriti nel prontuario farmaceutico nazionale, e classificati come “reserve” secondo la nomenclatura “AWaRe” dell’Organizzazione Mondiale della Sanità, potranno accedere al fondo di cui al comma 3, per un importo massimo di 100 milioni annui, se già soggetti a monitoraggio delle dispensazioni tramite registro di monitoraggio AIFA, ovvero, in linea con quanto previsto ai commi 6 e 7, qualora la CSE valuti l’istituzione del registro di monitoraggio.
| Viene quindi data la possibilità di accesso ai fondi per un massimo di 100 milioni di euro per i farmaci antibiotici con nomenclatura OMS “AWaRe” non è chiaro il motivo per cui la CSE debba motivare l’istituzione del monitoraggio dal momento che questo è previsto come obbligatorio per il controllo della spesa del fondo degli innovativi dalla Legge di Stabilità 2018, L. 205/2017 |
Il comma 10 specifica che dal 1° gennaio 2025 i farmaci innovativi potranno accedere al fondo di cui al comma 3 per un importo massimo di 900 milioni di euro annui.
La nuova legge di bilancio introduce una suddivisione del Fondo per i farmaci innovativi in modo più specifico, aumentando il numero di categorie di farmaci che possono accedere alle risorse, ma senza aumentare il totale complessivo del fondo, che rimane di 1,3 miliardi di euro dal 2024.
Vengono ridotte le risorse disponibili per i farmaci con innovatività piena aumentando la concorrenza tra farmaci per accedere a questi fondi. |
Il comma 11 contiene correzioni e adattamenti alle leggi di stabilità 2016 e 2018.
Il comma 12 contiene correzioni e adattamenti formali alla LdB 2019 in merito alle misure di cui al presente articolo.
Una risposta
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