Ginevra Mastroianni, Sara De Franceschi, Valeria Viola (Pharma Value)

La Legge 648/1996 consente di erogare un farmaco non ancora autorizzato o non disponibile in Italia a carico del SSN previo parere della Commissione Tecnico-Scientifica (CTS) di AIFA in assenza di un’alternativa terapeutica valida. Nel caso questa fosse presente, la Legge 79/2014 ha esteso l’applicazione laddove fossero soddisfatti i parametri di economicità e appropriatezza.

Lo scopo dell’analisi è stato quello di analizzare il numero di richieste di inserimento dei farmaci in lista 648/96 e le valutazioni, positive e negative, della CTS nel periodo che va da febbraio 2018 a dicembre 2021.

Dall’analisi si è osservata una differenza nel numero di richieste tra i due bienni: 133 nel biennio 2020-2021 e 86 nel biennio 2018-2019. Tale aumento, nonostante siano state diverse le richieste relative ai farmaci per il trattamento del COVID-19, non è stato causato da quest’ultimo. Dalla sotto analisi delle aree terapeutiche si nota che la maggior parte delle richieste in tutti gli anni presi in considerazione riguarda i farmaci antineoplastici ed immunomodulatori

Abbiamo evidenziato un basso numero di richieste di 648 per i farmaci orfani: solo 10 su 133 nel biennio 2020-2021 e solo 6 su 86 nel biennio 2018-2019. In futuro intendiamo approfondire le richieste di inserimento in lista 648/96 per i farmaci orfani e comprendere il ridotto ricorso alla Legge 648/96 come strumento di accesso precoce per queste patologie con un alto unmet need.

Nell’immediato futuro proveremo ad evidenziare le richieste di farmaci early access (nella procedura di richiesta autorizzazione EMA o già autorizzati ma ancora non rimborsati in Italia sia per nuovo principio attivo che per estensione di indicazione) rispetto a quelle off-label e di uso consolidato (sulla base dei dati della letteratura scientifica).

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