È stata ratificata lunedì, 24 maggio 2023, in Conferenza Stato-Regioni, l’approvazione del Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2026, realizzato dopo 7 anni di lavori, con il fine di dare risposte concrete alle persone con malattia rara, circa 2 milioni in Italia, e ai loro familiari.

Pharma Value ha analizzato il capitolo relativo ai “Trattamenti farmacologici”.

Il testo, elaborato in modo sintetico, è strutturato in: Premessa; Obiettivi; Azioni; Strumenti; Indicatori.

Per verificare la fattibilità del Piano è stata utilizzata la metodologia del Quadro Logico, uno strumento a matrice, usato nei programmi promossi dalla Commissione Europea e da altri organismi internazionali, utile per descrivere in maniera chiara e sintetica i diversi elementi in cui si articola un’idea progettuale o un piano, sia in fase di elaborazione della strategia che in quelle di monitoraggio e valutazione della stessa.

L’analisi si è basata sulla relazione causa-effetto tra i diversi punti di snodo del progetto, per verificare la sequenzialità tra obiettivo generale e specifici, risultati attesi, indicatori e attività.

In generale, abbiamo notato:

• una discrepanza e/o un’assenza di azioni e indicatori per taluni obiettivi,
• una poco efficace formulazione degli strumenti che, a nostro parere, se enunciati in maniera più chiara e coerente dovrebbero essere chiamati “output” o “risultati”.

Nella terminologia del project management gli strumenti sono le tecniche utilizzate per supportare la realizzazione delle attività, mentre i risultati sono il punto di arrivo, o il prodotto, di una serie di attività, volte al raggiungimento degli obiettivi formulati.

Si capisce come, anche l’utilizzo di una terminologia adeguata a rappresentare i punti nodali del Piano Nazionale Malattie Rare possa incidere, non solo nella comprensione del testo, ma anche nelle fasi operative della sua attuazione.

A seguito della nostra analisi rimangono diversi dubbi:

• Senza indicatori e azioni che descrivono le modalità di implementazione degli obiettivi del piano, come questo potrà essere applicato dalle Regioni e dalle Province Autonome?
• Il divario territoriale con azioni differenti Regione per Regione continuerà ad accentuarsi?
• L’assenza di alcune azioni e indicatori non vincola la programmazione e potrebbe accentuare l’eterogeneità di accesso dei farmaci per le malattie rare?

Il nostro parere a riguardo è che il Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2026, per come è attualmente formulato, rappresenta un’occasione persa per i pazienti e le pazienti con malattia rara che invece hanno bisogno che il Paese faccia Sistema.

Se ti interessa approfondire l’argomento puoi leggere l’articolo relativo alla sintesi del Testo Unico sulle malattie rare approvato il 3 novembre 2021.