Le nuove norme del panorama legislativo impongono una elevata attenzione all’accesso dei farmaci nel prossimo futuro.

Dal 1° gennaio 2025 diventerà operativo il nuovo regolamento HTA: è un processo multidisciplinare per la valutazione delle tecnologie sanitarie quali farmaci, dispositivi medici, e app mediche. L’Unione Europea riconosce quindi l’importanza dell’HTA e si pone come obiettivo quello di formulare valutazioni condivise, evitando differenze e duplicazioni: è previsto infatti un dossier unico realizzato dallo sviluppatore (azienda farmaceutica) che avrà come output il Joint Clinical Assessment (JCA).

I primi medicinali che saranno valutati a partire dal 2025 sono le terapie avanzate e i farmaci oncologici.

L’ambito di valutazione del JCA comprende tutti i parametri pertinenti per la valutazione in termini di:

• popolazione di pazienti,
• intervento,
• comparatore e outcome (PICO).

In particolare, la scelta del comparatore è argomento di discussione. Infatti, anche la Standard of Care o farmaci con uso off label potrebbero essere considerati nel JCA, se proposti da uno degli stati membri. In Italia, infatti, il DM Criteri negoziali del 2019 permette la comparazione con farmaci in 648/96 o con strategie terapeutiche consolidate.

Obiettivo

Partendo dalla lista dei medicinali inseriti nel programma PRIME, in base all’indicazione terapeutica identificata, il #Team Pharma Value, insieme a Sveva Sanzone di Biogeno, ha individuato per quali farmaci il competitor potrebbe essere rilevato nell’ambito della lista 648/96.

Materiali e metodi

Dall’attività di Horizon Scanning pubblicata dall’AIFA in data 04/04/2023, è stata analizzata la lista dei medicinali che hanno avuto accesso al programma PRIME di EMA, ma per cui non è ancora stata depositata domanda di autorizzazione all’immissione in commercio. È stata esaminata anche la lista aggiornata al 31.3.2023, pubblicata in seguito sul sito istituzionale dell’EMA, dei farmaci inclusi nel programma PRIME. Questi farmaci sono quindi stati confrontati con la lista 648/96 in cui sono inseriti farmaci rimborsati per un’indicazione ancora non autorizzata, per individuare l’esistenza di eventuali comparatori tra gli usi off-label rimborsati dal SSN.

Risultati

Nella lista ci sono 68 medicinali che hanno avuto accesso al programma PRIME riportati nell’ “Horizon Scanning” di AIFA per cui non è stata ancora depositata domanda di autorizzazione all’immissione in commercio. In questa analisi sono stati inclusi 4 ulteriori farmaci in quanto EMA nel primo trimestre del 2023 ha emesso un aggiornamento.

Tra i 72 farmaci identificati da EMA come promettenti: 33 sono ATMP, 14 sono di sintesi chimica,19 sono biologici e 6 sono immunologici. Di questi 72 farmaci, 16 sono oncoematologici e di questi 12 sono ATMP. Le ATMP per indicazioni terapeutiche al di fuori dell’oncoematologia sono 21. Significa che se tutti i 72 farmaci attesi ricevessero un’autorizzazione in commercio da EMA, 37 di questi, a partire dal 2025 avrebbero una valutazione Joint Clinical Assessment.

In base all’indicazione terapeutica di ogni farmaco, il lavoro ha previsto la verifica di quali medicinali potrebbero avere il comparatore nell’ambito della lista 648/96. Nello specifico, sono 5 i farmaci (circa il 7% del totale) che troverebbero un potenziale comparatore “off-label” in tale elenco. Di questi, 2 farmaci sono oncoematologici (uno è un biologico e un altro è una terapia avanzata) e 1 è una terapia avanzata nell’oftalmologia.

Conclusioni

Seppur non esaustiva, la valutazione evidenzia che ben 37 farmaci oncoematologici e/o di terapia avanzata potrebbero essere inclusi nella valutazione JCA e che tra questi, 3 avrebbero un potenziale comparatore nella lista 648 già a partire dalla prima valutazione nel 2025, essendo oncologici e/o ATMP.