È stato presentato martedì 12 dicembre 2023 al Senato, presso la sala Zuccari di Palazzo Giustiniani, il VII Rapporto annuale Ossfor, realizzato da Omar – Osservatorio malattie rare, e da Crea Sanità – Centro per la ricerca economica applicata alla sanità, in collaborazione con importanti esperti del settore.

Il report offre una panoramica aggiornata del mondo delle malattie rare e dei farmaci orfani, contiene un approfondimento dedicato alla normativa che regolamenta il settore, illustra i processi e le tempistiche dei percorsi autorizzativi dei farmaci orfani, approfondisce i consumi e la spesa regionale e raccoglie una fotografia delle sperimentazioni in corso nel mondo con un focus dedicato all’Italia.

All’interno del Rapporto sono contenuti 19 contributi che si possono raggruppare secondo quattro prospettive: le analisi epidemiologiche, l’accesso e la ricerca nel campo dei farmaci orfani, la spesa del SSN, gli aspetti di governance.

In continuità con gli anni precedenti, sono stati analizzati i trend del settore che hanno evidenziato come la situazione sia immutata; pur riconoscendo i miglioramenti in tema di nuove opportunità terapeutiche che arrivano al mercato e dei tempi di accesso realizzatisi nel medio periodo, rimangono persistenti alcune criticità evidenziate anche nelle risposte assistenziali e, in particolare, nelle segnalazioni dei pazienti e delle loro Associazioni.

Ancora, OSSFOR segnala una fase di transizione, in attesa che a livello nazionale si esplichino gli effetti della Legge n. 175 del 2021 e del Decreto Tariffe, e a livello europeo si completi l’iter di riforma del quadro normativo per i medicinali orfani e per i medicinali pediatrici nell’UE per il quale la Commissione Europea ha ritenuto necessario avviare una revisione (Inception Impact Assessment – Revision of the EU legislation on medicines for children and rare diseases, 2020).

In occasione dell’evento di presentazione sono stati affrontati alcuni temi di grande interesse quali la governance delle malattie rare, il riordino delle reti, la revisione dei regolamenti per i farmaci orfani. Con l’aiuto delle associazioni dell’Alleanza malattie rare, si è parlato, inoltre, del PNMR e della regolamentazione del settore, per capire quali sono i problemi che i pazienti e le famiglie affrontano ed individuare le possibili soluzioni. Si è discusso, infine, dell’applicazione del regolamento europeo per i farmaci orfani che avrà un’ampia ricaduta sull’intero settore.

Anche l’anno scorso Pharma Value aveva partecipato alla presentazione del Rapporto Annuale OSSFOR, all’interno del quale è inserito l’articolo “Proposta di riforma normativa della 648/96 per un “timely access” di farmaci innovativi” a firma Valeria Viola, Ginevra Mastroianni (Pharma Value) e Cinzia Timpano (Università del Piemonte Orientale).