Martedì 29 novembre 2022 Ginevra Mastroianni, Institutional and Regulatory Affairs Specialist di Pharma Value, ha presentato all’8° Congresso Nazionale dell’ISPOR Italy – Rome Chapter un poster realizzato in collaborazione con Francesco Perrone di Alexion, Marcello Girardini di Pierre Fabre e Andrea Marinozzi di ARS R. Marche.
Il Poster riassume i dati di un’analisi sulle tempistiche di accesso di farmaci e terapie avanzate (ATMP) per patologie ultra-rare.
Nel 2021, in Italia, è stato reso legge il Testo Unico delle Malattie Rare che fornisce la definizione, oltre che di patologia rara, anche di malattia ultra-rara: una malattia rara si definisce tale quando la sua prevalenza è inferiore a 5 casi ogni 10.000, una patologia ultra-rara invece ha un’incidenza inferiore a 1 su 50.000. Per questa tipologia di farmaci è previsto un percorso accelerato nell’iter di prezzo e rimborso, la cosiddetta procedura “100 giorni”prevista dalla Legge Balduzzi. Abbiamo notato però la complessità della tecnologia, l’incompletezza delle evidenze e la scarsità di conoscenze rallentano l’iter valutativo.
Lo scopo dell’analisi è stato quello di calcolare la tempistica attuale media delle procedure di accesso di farmaci e ATMP, riconosciuti come innovativi, per patologie ultra-rare.
A questo fine sono stati analizzati: il bisogno terapeutico, il valore terapeutico aggiunto, la qualità delle prove e il place in therapy
Per farlo, sono state selezionate 19 indicazioni (16 farmaci) dall’elenco dei farmaci innovativi fornito dall’AIFA. Si tratta di farmaci per patologie ultra-rare e con designazione orfana, 7 di questi sono ATMP. La tempistica di accesso nazionale è stata calcolata dalla data di sottomissione del dossier alla data di pubblicazione della GU. Per comprendere l’impatto effettivo di ogni criterio valutativo sull’esito finale del riconoscimento dell’innovatività, la scala qualitativa è stata trasformata in uno score da 1 a 5, dove 5 indica il valore massimo.
È interessante individuare quali indicazioni abbiano bisogno di centri specializzati identificati dalle regioni e/o di team multidisciplinari per diagnosi e presa in carico
Dall’analisi risulta che la tempistica media di accesso nazionale delle 19 indicazioni è di 459 giorni dove la minima è di 235 e la massima e di 756. Per l’accesso regionale invece, la tempistica media di accesso è di 62 giorni. Quest’ultima è stata calcolata solo su 8 farmaci, al momento solo per questi siamo riusciti a tracciare i dati di accesso regionale ma è nostro interesse proseguire nella ricerca. Sono state scelte 6 regioni: due del nord (Veneto e Piemonte), due del centro (Lazio e Toscana) e due del sud (Puglia e Sicilia). Abbiamo notato che lo score minimo per ottenere l’innovatività è di 2,6 (Innovatività e qualità dei dati. Analisi applicativa dei nuovi criteri AIFA – A. Meremetidis, G. Giuliani). Infine, dall’analisi è emerso che delle indicazioni analizzate 10 sono classificate H/OSP, 6 in H e 3 in A/PHT. Il 32% ha la prescrizione solo in centri specializzati, identificati dalle Regioni e nel 26% dei casi è mandatorio avere dei team multidisciplinari per diagnosi e presa in carico.
In conclusione si può affermare che nonostante l’elevato bisogno clinico insoddisfatto per terapie per patologie ultra rare, la difficoltà che si incontra nella valutazione e nella definizione del place in therapy non impatta positivamente sulle tempistiche, anzi sembra che tale complessità ritardi ulteriormente i tempi di accesso nella fase regionale per l’identificazione dei centri, ostacolando di fatto l’arrivo della terapia al paziente.
Lo studio fa emergere che, soprattutto in ambito Regionale, devono essere messe in atto tutte quelle organizzazioni (Commissioni ad hoc, farmacisti ed amministrativi dedicati) necessarie ed indispensabili mettere a disposizione, nel minor tempo possibile, queste preziose risorse terapeutiche, per quei pazienti “rari” che ne avrebbero beneficio e diritto.
Il tempo è vita. Può l’innovazione attendere tutto questo tempo? Una riflessione emersa durante il dibattito a seguito dell’oral presentation in ISPOR è che Aziende farmaceutiche e servizio sanitario nazionale e regionale dovrebbero lavorare in anticipo, durante l’iter di prezzo e rimborso, affinché una volta rimborsata la nuova tecnologia ci sia già un’organizzazione sanitaria pronta ad accoglierla.
