In collaborazione con Rarelab abbiamo avviato una indagine con l’obiettivo di valutare l’effettivo impatto dell’uso dei comparatori nelle negoziazioni dei farmaci orfani, farmaci che per le loro caratteristiche hanno bisogno di un riconoscimento sia per il valore sociale che economico che rappresentano.

Questo sondaggio è rivolto alle aziende attive nel settore, al fine di evidenziare e sistematizzare le difficoltà riscontrate durante le negoziazioni di prezzo e rimborso in Italia riguardanti questa specifica categoria di farmaci. Le domande si concentrano principalmente sulle valutazioni economiche condotte dall’AIFA relativamente ai farmaci per il trattamento delle malattie rare nel periodo 2020 – 2023.

La survey è accessibile al seguente link

e sarà disponibile online dal 5 febbraio 2024 al 17 marzo 2024.

Il Comparatore per farmaci orfani: il quadro normativo

Il percorso che va dalla scoperta di una nuova molecola fino alla sua commercializzazione è un lungo, costoso e caratterizzato da notevole incertezza. Lo è maggiormente per i farmaci per il trattamento delle malattie rare poiché colpiscono una popolazione limitata, rendendo difficile alle aziende farmaceutiche recuperare il capitale investito nella fase di ricerca e sviluppo.

In Italia, durante il processo di determinazione del prezzo e del rimborso di un farmaco, si ricorre all’uso di comparatori, sia clinici che economici. Tale metodo si applica anche ai farmaci orfani, che per natura non dispongono di comparatori definiti.

Per promuovere lo sviluppo di farmaci orfani, l’Unione Europea ha creato degli incentivi che sono dettagliati nei regolamenti europei:

• Esclusività di Mercato
• Assistenza Tecnica al Protocollo
• Accesso alla Procedura Centralizzata
• Tariffe Ridotte

Con Decreto del 2 agosto 2019 il Ministero della Salute, in collaborazione con il Ministero dell’Economia e delle Finanze, ha delineato i criteri e le modalità attraverso cui l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) stabilisce, tramite negoziazione, il prezzo dei medicinali rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale (SSN).

Tale decreto, che ha abrogato la Delibera CIPE n. 3 del primo febbraio 2001, è stato integrato dalle “Linee Guida per la compilazione del dossier a supporto della domanda di rimborsabilità e prezzo di un medicinale”, elaborate dall’AIFA.

Queste disposizioni si applicano ai medicinali autorizzati secondo varie procedure e ai fini dell’inserimento dei medicinali nell’elenco della L. 648/1996, nonché all’acquisto di specifiche categorie di medicinali da parte degli enti del Servizio Sanitario Nazionale per esigenze di salute pubblica.

Il Decreto richiede all’azienda titolare dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) di indicare le principali alternative terapeutiche utilizzate in Italia, se esistenti, su esiti riconosciuti come clinicamente rilevanti e validati per la patologia in oggetto per la popolazione target, partendo dallo Standard of Care (SoC) riconosciuto al momento della presentazione del dossier.

Per determinare lo Standard of Care (SoC), si devono prendere in considerazione i trattamenti o le loro combinazioni più comunemente impiegati nella pratica clinica italiana per ogni sottopopolazione o indicazione considerata. Questo comprende sia i farmaci inclusi nell’elenco 648/96 che altre strategie terapeutiche consolidate, nonché i trattamenti raccomandati dalle linee guida nazionali o internazionali. In assenza di alternative terapeutiche, si considera anche la Best Supportive Care (BSC) o il placebo.

Questo processo di individuazione dell’alternativa terapeutica è fondamentale anche nelle negoziazioni relative ai farmaci orfani, che secondo quanto previsto dal Reg. (CE) n. 141/2000, rispondono ad un bisogno di salute insoddisfatto poiché rivolti a patologie per le quali non esistono validi metodi di profilassi e trattamento, oppure qualora esistano, il medicinale avrà effetti benefici significativi per le persone colpite da quella malattia.

Si consideri che circa il 95% delle malattie rare non dispone di trattamenti autorizzati.

L’uso di un farmaco consolidato o presente nell’elenco della legge 648/96 come comparatore per la determinazione del prezzo può presentare criticità in quanto tali farmaci potrebbero non essere stati sottoposti a trial clinici specifici per l’indicazione considerata, con il rischio che la loro efficacia non sia paragonabile a quella del farmaco oggetto di confronto.

La survey proposta da Rarelab e Pharma Value mira a valutare l’effettivo impatto dell’utilizzo dei comparatori nelle negoziazioni dei farmaci orfani, allo scopo di individuare e sistematizzare le difficoltà riscontrate in questo ambito specifico.

Per rispondere alle domande è necessario collegarsi al link.

La compilazione del questionario ha una durata di 15 minuti per farmaco.

L’indagine rimarrà online dal giorno 5 febbraio 2024 al giorno 17 marzo 2024. 

Ogni contributo è essenziale per creare un identikit di un farmaco orfano e della valutazione tipo di AIFA.

I dati forniti saranno trattati con la massima confidenzialità, saranno anonimizzati, analizzati statisticamente e presentati solo in forma aggregata.