La pubblicazione della proposta ufficiale della Commissione europea è prevista per il 29 marzo 2023, ma durante il World Evidence, Pricing and Access Congress – EPA Congress – Thomas Bols, Head of Government Affairs and Patient Advocacy, EMEA e APAC di PTC Therapeutics, Inc., ha anticipato i punti di maggior cambiamento e impatto riguardanti il Regolamento dei farmaci orfani.
Il Regolamento attualmente in vigore ha portato diversi successi riconosciuti da tutti gli stakeholder: Aziende farmaceutiche, gruppi di pazienti e responsabili politici.
Si sono riscontrati inoltre:
- Forte aumento del numero di farmaci per le malattie rare
- Gli OMPs (I medicinali orfani) hanno sviluppato diverse aree con significativi bisogni insoddisfatti
- Aumento sostanziale delle sperimentazioni cliniche
- Miglioramento della velocità di commercializzazione
- Aumento dell’uso di protocol assistance (è una consulenza scientifica disponibile per gli sviluppatori di medicinali orfani per le malattie rare).
I motivi che hanno portato alla revisione del Regolamento sui medicinali orfani sono molteplici:
- Pressione politica: i “fallimenti del mercato” di alcuni farmaci che sono stati ritirati dopo la loro autorizzazione, i prezzi elevati, l’accesso non uniforme tra gli Stati membri e la mancanza di trasparenza
- Implementazione di nuove tecnologie: terapie geniche e cellulari, OGM ecc.
- Riordino della legislazione: c’è bisogno di combinare e razionalizzare più atti legislativi (ad es. GPL) sparsi relativi a tale materia
Gli argomenti chiave sono:
1) Designazione “Orfano”: ci si aspetta un possibile confronto anche con farmaci off label e con la pratica clinica.
2) Esclusività del mercato orfano: se risponderà ad un alto bisogno medico insoddisfatto il farmaco avrà un’esclusiva di mercato di 10 anni, altrimenti a 9 anni (per i farmaci orfani oggi è di 10). Generalmente per i farmaci non orfani è di 5 anni.
3) Condizioni relative al lancio sul mercato (ed incentivi): il prodotto dovrebbe essere rilasciato e fornito continuativamente ed in quantità sufficiente per coprire le esigenze dei pazienti negli Stati membri dell’UE in cui l’autorizzazione all’immissione in commercio è valida. Per ricevere la proroga [sic] il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio deve presentare domanda [sic] tra il 34° ed il 36° mese o per le PMI tra il 46° e il 48° mesi dopo la data dell’immissione in commercio iniziale. Il lancio in tutti i 27 Stati membri dell’UE (a meno che lo stato membro non rinunci) darà un anno in più di esclusività.
Per presentare domanda, i richiedenti dovranno fornire la documentazione degli Stati membri che confermi il rispetto delle condizioni o la rinuncia alle condizioni
Lo Stato membro rilascia una conferma di conformità, una dichiarazione di non conformità o fornisce una rinuncia, entro 60 giorni dalla richiesta del titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio.
4) Massimo bisogno terapeutico insoddisfatto HUMN: l’EMA elabora linee guida scientifiche per l’applicazione di cosa sia un massimo bisogno terapeutico insoddisfatto, previa consultazione della Commissione europea e delle parti coinvolte nel meccanismo di cooperazione.
Partendo dal presupposto che tutti i medicinali orfani (OMPs) sono già designati come rispondenti a bisogni medici insoddisfatti, la nuova definizione richiama quelli che rispondono ad un massimo bisogno terapeutico.
Per qualificarsi in questo modo, il prodotto deve ridurre in modo significativo la morbilità o la mortalità per una parte rilevante della popolazione
Per quanto riguarda questi importanti cambiamenti sono state riscontrate queste principali criticità:
- Designazione orfana. A causa del rischio aggiunto di confronto off-label e negazione della designazione orfana. Ci potrebbero essere delle conseguenze impreviste della definizione di “vantaggio significativo”.
- Esclusività del mercato orfano. Un periodo minore di esclusività di mercato per un farmaco orfano che non soddisfa i criteri di bisogni terapeutici altamente insoddisfatti riduce gli incentivi prima concessi ai farmaci con status di orfano, questo potrebbe avere un impatto sulla ricerca e sulle negoziazioni nei paesi.
- Condizionalità del lancio sul mercato. Sono dei requisiti potenzialmente gravosi per l’esclusività del mercato di un farmaco orfano. Le aspettative sono irrealistiche per le piccole e medie imprese e per i farmaci orfani ATMP.
- Bisogno terapeutico insoddisfatto: non è chiaro cosa si intenda nella proposta del regolamento la “popolazione di pazienti rilevante”, così come chi deciderà quali prodotti rispondano a tale criterio.